아이오니스파마슈티컬 썸네일형 리스트형 [Global News] 바이오마커 기반 FDA 조건부 승인된 ALS 의약품 오늘은 바이오젠과 Ionis Pharmaceutical 의 ALS 또는 루게릭병 치료제 Toferson 또는 그의 제품평 Qalsody의 FDA 조건부 승인 소식을 가져왔습니다. 우선 Qalsody는 ALS 환자군 중 SOD1 유전자변이가 있는 환자의 치료제로 개발 중에 있는데요, 이는 antisense oligonucleotide 핵산치료제로서 SOD1 의mRNA를 타겟하여 단백질 생성을 억제하는 치료제인데요, 결과적으로 환자들에서 ALS의 바이오마커로 활용되는 Plasma Neurofilament Light(Nfl)의 감소 효과에 기인하여 조건부 승인을 받았다고 할 수 있습니다. 중요한 것은 현재까지는 ALS의 임상적 진행을 억제하는 효과는 발견되지 않았다고 하는데요, 그럼에도 불구하고 이처럼 바이오.. 더보기 이전 1 다음
