[Global News] 바이오마커 기반 FDA 조건부 승인된 ALS 의약품

오늘은 바이오젠과 Ionis Pharmaceutical 의 ALS 또는 루게릭병 치료제 Toferson 또는 그의 제품평 Qalsody의 FDA 조건부 승인 소식을 가져왔습니다.

우선 Qalsody는 ALS 환자군 중 SOD1 유전자변이가 있는 환자의 치료제로 개발 중에 있는데요, 이는 antisense oligonucleotide 핵산치료제로서 SOD1 의mRNA를 타겟하여 단백질 생성을 억제하는 치료제인데요, 결과적으로 환자들에서 ALS의 바이오마커로 활용되는 Plasma Neurofilament Light(Nfl)의 감소 효과에 기인하여 조건부 승인을 받았다고 할 수 있습니다.

중요한 것은 현재까지는 ALS의 임상적 진행을 억제하는 효과는 발견되지 않았다고 하는데요, 그럼에도 불구하고 이처럼 바이오마커의 감소에 기반한 accelerated approval(신속승인)은 비록 임상적 효과는 드러내지 못했다 하더라도,
 FDA 외부 자문위원회로부터 ALS와 같은 unmet medical need(미충족 의료 수요)가 있는 질환에서 surrogate endpoint (대리 지표) 를 통한 “reasonably likely to predict a clinical benefit to patients”라는 평가, 즉 환자들에게 임상적 도움이 될 것이라는 합리적 예견을 받아 ‘조건부 승인’이 이루어진 것입니다. 추후 허가 신청자들은 추후 임상3상을 추가로 진행하고 추가 효과 데이터를 제출하여 정식 승인을 받는 절차가 따를 것으로 보입니다.

이번 신속승인 결과는 사실상 ALS에서 처음으로 ‘’바이오마커”에 기반한 승인이라는 점이 주목할만 하고요, 이를 통해 ALS 치료제 개발을 가속화할 수 있다는 긍정적인 전망에 기대가 됩니다.

기사출처 :https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene

FDA approves treatment of ALS associated with a mutation in the supero