[Global News] FDA 3년 독점권 초안 가이던스: 신규 임상시험 독점권(New Clinical Investigation Exclusivity)

한 줄 핵심 요약

이미 승인된 성분을 포함한 의약품이라도, 스폰서가 직접 새로운 임상시험을 수행하여 FDA 승인을 받은 경우, 3년간 특정 제네릭(복제약) 및 505(b)(2) 신청에 대한 FDA 승인을 차단할 수 있습니다.

다만 이 차단 효과는 새로운 임상시험이 뒷받침한 승인 조건(conditions of approval)에 한정됩니다. 해당 조건 이외의 다른 조건에 대한 제네릭 신청에는 영향을 미치지 않습니다.

 

배경 — 왜 이 독점권이 존재하는가

1984년 Hatch-Waxman 개정법(Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act)은 두 가지 목표를 동시에 달성하기 위해 제정되었습니다.

 

목표	내용
① 제네릭 의약품 공급 확대	저렴한 복제약의 시장 진입을 위한 약식 승인 절차 마련
② 신약 개발 인센티브 제공	독점권 및 특허 존속기간 연장을 통한 혁신 보상

 

3년 독점권은 이 두 번째 목표의 일환으로 도입된 것으로, 특허와는 별개로 작동하는 독립적인 시장 보호 수단입니다.

참고: FDA Draft Guidance, Background §II (March 2026); H.R. Rep. No. 98-857, pt. 1, at 14-15 (1984)

 

독점권 종류 한눈에 비교

 

독점권 종류	보호 기간	대상
신규 화학물질(NCE) 독점권	5년	완전히 새로운 활성 성분
희귀의약품(Orphan Drug) 독점권	7년	희귀질환 치료제
신규 임상시험 독점권 ← 이번 주제	3년	기존 성분이지만 새로운 임상시험 수행

 

즉, 3년 독점권은 완전히 새로운 성분이 아니더라도, 새로운 임상시험을 직접 수행하여 새로운 적응증·용량·제형 등의 승인을 받은 경우에 주어지는 인센티브입니다.

 

3년 독점권을 받으려면 — 3가지 요건

FDA 원문 가이던스(§II Background)에 따르면, NDA 또는 NDA 보충 신청이 3년 독점권을 받기 위해서는 다음 세 가지를 모두 충족해야 합니다.

 

요건	내용	근거
① 생체이용률 연구 제외	생체이용률 연구(bioavailability study)가 아닌 임상시험일 것	21 C.F.R. § 314.108(a)
② 승인에 필수적	해당 임상시험이 없었다면 FDA가 승인하지 않았을 정도로 핵심 역할을 했을 것	FD&C Act § 505(c)(3)(E)(iii)
③ 스폰서 직접 수행·지원	신청인이 직접 수행(conducted)하거나 지원(sponsored)한 임상시험일 것	FD&C Act § 505(j)(5)(F)(iii)

 

참고: FDA Draft Guidance §II Background; FD&C Act §§ 505(c)(3)(E)(iii)-(iv), 505(j)(5)(F)(iii)-(iv)

 

 

주요 Q&A — 원문 기반 상세 해설

Q1. 어떤 신청이 대상인가?

이미 다른 505(b) 신청에서 승인된 바 있는 활성 모이어티(active moiety)를 포함하는 의약품에 대한 NDA가 대상입니다.

 

예시	이미 성인 적응증으로 승인된 성분 A를 소아 환자 대상으로 새로 임상시험을 수행하여 소아 적응증 승인을 받는 경우

 

참고: FDA Draft Guidance QA.1; FD&C Act § 505(c)(3)(E)(iii)

 

Q2. NDA 보충 신청(Supplement)도 가능한가?

가능합니다. 단, 독점권의 범위가 중요합니다.

•      NDA 보충 신청의 경우, 3년 독점권은 해당 보충 신청에서 새로운 임상시험으로 뒷받침된 변경 사항에만 적용됩니다.

•      기존 NDA에서 이미 승인된 조건에는 새로운 3년 독점권이 부여되지 않습니다.

•      일반적으로(in general) 3년 독점권을 받을 수 있는 변경 사항은 효능 보충(efficacy supplement) 형태로 제출되는 경향이 있습니다. 다만 원문은 이를 단정적 규칙이 아닌 일반적 경향으로 표현하고 있습니다.

 

예시	성인 대상으로만 승인된 약에 소아 적응증을 추가로 승인받는 경우 → 소아 적응증 부분에만3년 독점권 부여. 기존 성인 적응증은 보호 범위 외

 

참고: FDA Draft Guidance QA.2; FD&C Act §§ 505(c)(3)(E)(iv), 505(j)(5)(F)(iv); 21 C.F.R. § 314.3(b)

 

Q3. '임상시험'이란 정확히 무엇인가?

FDA 규정(21 C.F.R. § 314.108(a))은 임상시험을 "생체이용률 연구를 제외하고, 인체 피험자에게 약물을 투여하거나 사용하는 모든 실험"으로 정의합니다.

•      '임상(clinical)'은 인체 연구를 의미하며, 동물 연구는 그 목적과 무관하게 모두 제외됩니다.

•      위약(placebo)만을 피험자에게 투여하는 연구는 '약물을 투여하는 실험'의 정의를 충족하지 못하므로 인정되지 않습니다.

 

참고: FDA Draft Guidance QB.1, QB.3; 21 C.F.R. § 314.108(a); 54 FR 28872, 28899 (July 10, 1989)

 

Q4. PK(약동학) 연구도 임상시험으로 인정되는가?

원문(QB.5)은 경우에 따라 인정 가능하나, 판단 기준이 엄격합니다.

 

연구 유형	임상시험 인정 여부
PK + 안전성/유효성 엔드포인트를 함께 평가한 연구 (유효성 엔드포인트가 승인에 실질적 역할)	✅ 인정 가능
PK/생체이용률 파악만을 목적으로 하며, 통상적인 이상반응 모니터링만 포함한 연구	❌ 인정 불가

 

FDA는 연구의 엔드포인트, 설계, 증거 패키지에서의 역할을 종합적으로 검토하여 개별 사안별로 판단합니다. 단순히 안전성 모니터링이 포함되었다는 사실만으로는 임상시험으로 인정받을 수 없습니다.

 

참고: FDA Draft Guidance QB.5; Liquidia Techs., Inc. v. FDA, 2025 WL 637413 (D.D.C. Feb. 27, 2025)

 

Q5. '신규(New)' 임상시험이란 무엇인가?

원문(QB.6)에 따르면, 신규 임상시험은 다음 두 조건을 모두 충족해야 합니다.

•      FDA에 의해 이전에 승인된 의약품의 유효성 또는 새로운 환자군에서의 안전성 입증에 사용된 적이 없을 것

•      기존 승인에서 이미 사용된 다른 연구의 결과를 중복하지 않을 것

 

또한, 의약품의 안전성 포괄 평가를 위해 과거에 제출된 적은 있지만 유효성 뒷받침에는 사용되지 않은 데이터는 '신규'로 간주될 수 있습니다.

 

참고: FDA Draft Guidance QB.6; 21 C.F.R. § 314.108(a)

 

Q6. 다중 코호트 임상시험에서 일부 코호트만 신규로 인정받을 수 있는가?

가능합니다. 단, '사전 명시(prespecification)' 요건이 핵심입니다.

원문(QB.8)에 따르면, 특정 코호트가 신규 임상시험으로 인정받으려면 해당 코호트가 환자 등록 전에 프로토콜에 미리 명시되어 있어야 합니다. 사전 명시 요건의 목적은 사후 임의 분석(post hoc analysis)에 따른 편향을 방지하고 연구의 신뢰성을 확보하는 것입니다.

 

참고: FDA Draft Guidance QB.8

 

Q7. 독점권은 어떻게 신청하고 어디에 등재되는가?

독점권을 주장하는 신청인은 FDA 승인 전에 21 C.F.R. § 314.50(j)에 따라 다음 사항을 확인하는 선언서를 제출해야 합니다.

•      각 임상시험이 인체 연구임

•      해당 연구 결과가 이전 승인에 사용된 적이 없음

•      기존 연구 결과를 중복하지 않음

 

FDA는 독점권 결정 후 Orange Book에 독점권 코드를 등재하며, 이를 통해 해당 조건에 대한 505(b)(2) 신청 및 ANDA 승인 차단 효과가 발생합니다.

 

참고: FDA Draft Guidance QE.1, QF.1–QF.3; 21 C.F.R. § 314.50(j)

 

 

전체 정리

 

구분	원문 기준 내용
대상 신청	기존 승인 성분을 포함한 NDA 또는 NDA 보충 신청
임상시험 정의	생체이용률 연구를 제외한 모든 인체 실험 (동물 실험 제외)
위약만 투여한 연구	임상시험 불인정
PK + 유효성 복합 연구	유효성 엔드포인트가 승인에 실질적 역할을 한 경우 인정 가능 (개별 판단)
신규성 요건	이전 승인 의약품의 유효성·안전성 입증에 사용된 적 없을 것
보충 신청 시 독점권 범위	새로운 임상시험이 뒷받침한 변경 사항에만 한정 (기존 조건 제외)
보충 신청 제출 형태	일반적으로 efficacy supplement 경향 (단정적 규칙은 아님)
독점권 보호 효과	해당 승인 조건에 대한 505(b)(2) 및 ANDA 승인 차단 (조건 외 신청에는 무관)
Orange Book 등재	FDA 승인 결정 후 독점권 코드 부여
의견 제출 기한	2026년 5월 4일 (Docket No. FDA-2024-D-4388)

 

 

국내 제약·바이오 기업을 위한 실무 포인트

3년 독점권은 특허 독점권과 별개로 작동하는 비특허 시장 보호 수단입니다. 특허가 없거나 특허 기간이 짧더라도, 요건을 충족하는 새로운 임상시험을 수행한다면 추가적인 시장 보호 기간을 확보할 수 있습니다.

•      임상 개발 초기 단계부터 3년 독점권 적격 여부를 전략적으로 고려하십시오.

•      신규 임상시험 해당 여부를 사전에 확인하고, 기존 데이터 재활용과 구분되는 문서 체계를 구축하십시오.

•      PK + 유효성 복합 연구 설계 시 유효성 엔드포인트가 승인 근거로서 실질적 역할을 할 수 있도록 프로토콜을 설계하십시오.

•      다중 코호트 설계를 활용하는 경우 사전 명시(prespecification) 요건을 환자 등록 전에 반드시 충족하십시오.

•      21 C.F.R. § 314.50(j) 독점권 신청을 NDA 제출 전략에 선제적으로 반영하십시오.

 

 

참고문헌

FDA Draft Guidance for Industry, "New Clinical Investigation Exclusivity (3-Year Exclusivity) for Drug Products: Questions and Answers" (CDER, March 2026), Docket No. FDA-2024-D-4388

2458408dft_new_clinical_investigation_exclusivity_3-year_exclusivity_for_drug_products_questions_and_answers.pdf

0.26MB

 

Federal Register Vol. 91, No. 42 (March 4, 2026), FR Doc. 2026-04291

Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act of 1984, Pub. L. 98-417 (Hatch-Waxman Amendments)

Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act) §§ 505(c)(3)(E)(iii)-(iv), 505(j)(5)(F)(iii)-(iv)

21 C.F.R. §§ 314.3(b), 314.50(j), 314.108

Liquidia Technologies, Inc. v. FDA, Civ. A. No. 24-2428, 2025 WL 637413 (D.D.C. Feb. 27, 2025)

 

 

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